NIH强调PET成像在罕见骨病研究中的作用

美国国立卫生研究院(NIH)强调了一项针对接受Denosumab单抗治疗的患者进行PET成像的研究，Denosumab是治疗一种被称为骨纤维异样增殖症的罕见骨骼病的新药。

在一项对8名女性进行的临床试验中，PET扫描显示Denosumab显著降低了患有骨纤维异样增殖症的成人的异常骨转换。

骨转换是旧骨不断被新骨替代的过程，这一过程在骨纤维异样增殖症中异常加速。在某些情况下，异常会压迫器官和神经，损害视觉和呼吸等功能。

美国国家牙科和颅面研究所(NIDCR)的临床研究员Alison Boyce博士指出，手术仍然是骨纤维发育不良引起的骨折和畸形的标准治疗方法。

她在4月4日的新闻发布会上说：“Denosumab是第一种似乎能影响骨纤维发育不良病变表现并改善患者疾病预后的药物。”

一名患者在接受6个月denosumab治疗之前(左)和之后(右)的PET骨扫描显示，纤维结构不良病变(深色斑块)内的更新减少。图片由NIDCR的Alison Boyce博士提供。

在II期临床试验中，研究人员在基线和接受高剂量药物6个月后使用F-18氟化钠(NaF)放射性示踪剂对患者进行PET/CT扫描。Boyce博士指出，虽然成像显示denosumab有希望，但在停止用药后，除1名患者异常骨转换恢复，剩余4名患者的骨转换超过了治疗前的水平。

据新闻稿称，为了确定早期使用Denosumab干预是否可以完全防止病变的形成，Boyce博士和她的团队目前正在一项针对纤维发育不良儿童的新临床试验中测试该药物。

NIDCR主任Rena D’Souza博士补充道，这项小型研究对这一患者群体具有重要意义。

他表示：“这项试验是NIDCR近25年临床研究的成果，旨在了解骨纤维发育不良的潜在机制，并确定有前景的治疗方法。”

试验结果发表在2月23日的《新英格兰医学杂志》上。